Ministerstwo zapowiada: będą zmiany w przepisach - pacjenci z lepszym dostępem do nowoczesnych terapii

Od kilu miesięcy informujemy o tym, że polskie dzieci chore na neuroblastomę, czyli bardzo złośliwy nowotwór wieku dziecięcego, nie mają w Polsce dostępu do nowoczesnej terapii. W europejskich klinikach rodzice za to leczenie muszą zapłacić nawet 600 tysięcy złotych. Terapia mogła być w Polsce dostępna już 10 lat temu - wystarczyło zarejestrować niekomercyjne badanie kliniczne, wtedy leczenie dla polskich dzieci byłoby w kraju bezpłatne.

Dlaczego przez 10 lat się to nie udało? To przez formalno-prawne trudności, a niejasne źródła finansowania sprawiły, że uczelnie bały się rejestrować takie badania.

Po naszych publikacjach Ministerstwo Zdrowia zapewnia, że zmieni przepisy. W piśmie rzecznik MZ pisze tak: "Minister Zdrowia podejmie działania, które będą miały na celu doprecyzowanie przepisów (...), stwarzając środowisko bardziej przyjazne dla rozwoju badań klinicznych w Polsce i niwelując z obrotu prawnego zapisy stwarzające możliwość różnej interpretacji danego przepisu".

Badania kliniczne to nowoczesne terapie

Ta skomplikowanie brzmiąca deklaracja dotyczy bardzo ważnej sprawy. Badania kliniczne to nie doświadczenia laboratoryjne, przelewanie cieczy z probówki do probówki. To nowoczesne terapie, innowacyjne schematy leczenia, dostęp do bardzo cenionych leków celowanych. Żeby wyjaśnić, czym jest badanie kliniczne, wystarczy przywołać człowieka, który w XVIII wieku jako pierwszy na świecie przeprowadził takie badania. James Lind badał sposoby leczenia szkorbutu. Podzielił chorych marynarzy na sześć grup. Każdą z nich leczył w inny sposób. Najlepsze wyniki dała terapia cytrusami, a nie - wbrew przekonaniu wielu - terapia piwem.

Dziś badania kliniczne polegają na tym samym. Zmieniła się tylko technologia. Na badaniach klinicznych oparta jest większość terapii w onkologii dziecięcej. W Polsce prowadzi się teraz kilka takich badań, które mają ułatwić leczenie dzieci chorych na raka. Wrocławska Klinika Hematologii i Onkologii Dziecięcej prowadzi niesponsorowane badania nad nieziarniczym chłoniakiem złośliwym i nowotworem drobnookrągłokomórkowym.

To właśnie w ramach takich niekomercyjnych badań klinicznych lekarze z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu przeszczepili mężczyźnie z przeciętym rdzeniem kręgowym komórki z gleju węchowego. To sprawiło, że sparaliżowany pacjent stanął na nogi. O tej rewolucyjnej metodzie mówił kilka tygodni temu cały świat. A lekarze przez kilka lat pracowali nad tą metodą właśnie w ramach niekomercyjnych badań klinicznych. - Badania to terapie w chorobach trudnych do wyleczenia. To jest leczenie pacjentów, którym dotychczas nie można było pomóc w wystarczająco dobry sposób. I to jest cały sens i piękno łączenia kliniki z nauką. Potrafimy przenieść zdobycze naukowe na grunt kliniczny i pomóc pacjentom w sytuacji, gdy według standardowych metod leczenia nie można im pomóc - mówi dr Paweł Tabakow, który dzięki badaniom usprawnił sparaliżowanego mężczyznę.

W tym roku zarejestrowane zostały badania nad leczeniem neuroblastomy przeciwciałami antyGD2. Połowa dzieci, które chorują na ten złośliwi nowotwór - umiera. Terapia przeciwciałami zwiększa ich szansę o około 20 procent. Profesor Ewa Gorczyńska z wrocławskiej kliniki próbuje teraz wprowadzić do Polski badanie, które ma pomóc w leczeniu wznowy białaczki limfoblastycznej. - Pierwszy etap choroby udaje nam się wyleczyć w 90 procentach. Ale jak dochodzi do wznowy, wyniki są bardzo słabe - tłumaczy profesor. - Dlatego chcę, żeby pacjenci w Polsce mieli dostęp do sprawdzonego już schematu leczenia. W tym badaniu dzieci dostają też przeciwciało, które bardzo poprawia skuteczność leczenia - tłumaczy profesor.

Po co zmiana prawa?

Lekarze z klinik w całej Polsce od lat sygnalizowali, że prowadzenie niekomercyjnych badań klinicznych jest w Polsce bardzo trudne. Problem pojawił się w kwietniu 2005 roku, kiedy Komisja Europejska ustaliła zasady i zrównała wymogi dla komercyjnych i niekomercyjnych badań. Za komercyjne płaci sponsor, najczęściej koncern farmaceutyczny. W przypadku niekomercyjnych badań, sponsorem jest uczelnia. Sponsor płaci za ubezpieczenie badania, pokrywa też koszty ewentualnych powikłań.

Polskie prawo jest pod tym względem bardzo restrykcyjne. - Blokada jest na poziomie szpitali klinicznych. Dyrektorzy szpitali boją się wprowadzać do swoich klinik badania, nie podpisują umów . Boją się, że NFZ nie zrefunduje kosztów - tłumaczy Ewa Gorczyńska. Profesor Krzysztof Kałwak z wrocławskiej Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej, przytakuje: - To kuriozalne, mamy bardzo dobre ośrodki, ale jesteśmy daleko w tyle za Europą. Jesteśmy w Trzecim Świecie. Przez to nasi pacjenci nie mają dostępu do nowoczesnych terapii - tłumaczy.

Prawo Farmaceutyczne jasno określa, co NFZ może refundować, a co nie. Terapie, które są w ramach badań klinicznych, to terapie eksperymentalne. NFZ ich nie finansuje, bo nie może płacić za coś, czego nie ma w koszyku świadczeń. Dopiero nagłośnione przez TOK FM prośby rodziców - uelastyczniły podejście NFZ- u do finansowania badań niekomercyjnych. Fundusz gwarantuje, że pokrywa wszystko, co jest w standardzie, co ma w koszyku świadczeń: chemioterapię, radioterapię, badania diagnostyczne, leki przeciwbólowe. Sponsor musi mieć jednak zagwarantowane pieniądze na ubezpieczenie badania i pokrycie kosztów ewentualnych powikłań.

Gwarancje na piśmie

Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego wyliczyło, że prowadzenie terapii anty GD2 w leczeniu neuroblastomy będzie kosztowało 2,5 miliona złotych rocznie. Koszt opieki i pobytu dla 20 pacjentów - 860 tysięcy zł, badania diagnostyczne dla 20 pacjentów - 26 tysięcy zł, koszt leków (m.in. przeciwbólowych i opatrunków) - 435 tysięcy zł, orientacyjne koszty powikłań dla 20 pacjentów - 900 tysięcy zł, koszty zarządzania badaniem 120 tysięcy zł, obsługa księgowa i sekretariat - 144 tysiące zł, wyjazdy służbowe, szkolenia badaczy - 70 tysięcy zł.

Dziś te koszty, których nie może sfinansować NFZ, pokrywają fundacje. - Ale potrzebne są systemowe rozwiązania, zmiany w prawie - apelował podczas październikowego posiedzenia senackiej komisji zdrowia prof. Piotr Laidler, prorektor UJ ds. Collegium Medicum. Lekarze chcą mieć gwarancję na piśmie, a nie domyślać się, co NFZ sfinansuje, a co nie.

Wiceminister zdrowia potwierdza, że takie uregulowanie jest potrzebne. - Przepisy nadal budzą wątpliwości. Choć ministerstwo i NZF w sposób klarowny wyjaśniało, w jaki sposób należy interpretować to prawo, to dla uczelni nie jest to wystarczające. Żeby więc sytuacja była czysta, wychodząc naprzeciw, zaproponowałem zmianę w tym zakresie - mówi Igor Radziewicz-Winnicki, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia.

Dziś trudno powiedzieć, jak będą wyglądać te zmiany. Najważniejsze jest znalezienie gwarancji finansowych dla niekomercyjnych badań klinicznych. Propozycji jest kilka. Najbardziej realne to stworzenie specjalnego funduszu. - Wyobrażam sobie taki fundusz stworzony na uczelniach medycznych. Taką kasę przeznaczoną specjalnie na rzecz badań niekomercyjnych. A z niej pokrywane byłyby te rzeczy, których NFZ nie pokryje, bo nie może - tłumaczy wiceminister.

Jest też pomysł, żeby tych pieniędzy poszukać w Narodowym Centrum Badań i Rozwoju. Chodzi o to, żeby to był stały strumień pieniędzy, a nie granty. Pojawiają się też pomysły, żeby opodatkować komercyjne badania kliniczne. Z tego podatku finansować potem te niesponsorowane badania.

Mało badań

Ta ostatnia propozycja może jednak wystraszyć inwestorów, najczęściej koncerny farmaceutyczne, które nie będą chciały dodatkowo płacić. Wejdą na inny rynek, a to byłoby dla Polski bardzo niekorzystne. Bo już dziś prowadzimy niewiele badań. Zauważa to też Piotr Kwieciński z Agencji Wykonawczej ds. Badań Naukowych (REA) w Komisji Europejskiej. Jego zdaniem Polska wypada bardzo słabo na tle Europy, jeśli chodzi o pozyskiwanie unijnych środków na badania naukowe. - W zakończonym w ubiegłym roku siódmym programie ramowym PR7 polskie wnioski stanowiły tylko 2,5 procent europejskich wniosków. W programie Horyzont 2020 jeszcze mniej - 2 procent. Porównywalna pod względem ludności Hiszpania składa tych wniosków pięć razy więcej - wylicza Kwieciński.

Przyznaje, że Polacy nie potrafią jeszcze starać się o pieniądze, a uczelniom często brakuje sprawnych wydziałów, które wesprą w tym zakresie naukowców. - Chodzi o wsparcie merytoryczne i administracyjne. Ale zaangażowanie lekarzy też jest niezbędne - tłumaczy Kwieciński. Bo pieniądze na badania są. Na przykład NCBR w programie "Strategmed - profilaktyka i leczenie chorób cywilizacyjnych", ma do wydania 800 milionów złotych. - Wystarczy po nie sięgnąć - kwituje wiceminister

Celem nauki są badania

Ministerstwo Zdrowia podnosi jeszcze jeden argument. Ustawa o szkolnictwie wyższym jasno określa, jakie cele mają uczelnie. Badania to cele statutowe każdej uczelni. - Uniwersytety dostają dotacje z publicznych pieniędzy. Po to są uczelnie, żeby prowadziły badania naukowe. Uczelnie publiczne są powołane do pełnienia misji publicznej, a ta powinna być wolna od komercji. Potrzeby społeczne i potrzeby nauki nie muszą się pokrywać z potrzebami rynku. Dlatego tę różnicę powinny pokrywać uczelnie. Tutaj nie ma wątpliwości - tłumaczy Winnicki.

Tymczasem w Polsce prowadzi się 500 badań komercyjnych, w tym niekomercyjnych - sześć. W 2011 roku wprowadzone były trzy badania niekomercyjne, w 2012 - osiem, a w 2013 - dwa.

Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych odmówił nam odpowiedzi na pytanie, ile badań komercyjnych i ile badań niekomercyjnych prowadzi np. Collegium Medicum UJ. - Takie dane są dostępne tylko dla osób mających w tym interes prawny - mówi Wojciech Łuszczyna, rzecznik urzędu. Resort zdrowia poinformował jednak, że Uniwersytet Jagielloński był w ostatnich 10 latach sponsorem tylko jednego badania klinicznego niekomercyjnego (poza zarejestrowanym w lipcu badaniem przeciwciał anty-GD2 w leczeniu neuroblastomy). - Jednocześnie jednostki kliniczne Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego prowadzą aktualnie 66 komercyjnych badań klinicznych, uzyskując z tego tytułu przychody - tłumaczy Krzysztof Bąk, rzecznik ministerstwa.

Niekomercyjne? To kłopot

Szpitalom po prostu opłacają się komercyjne badania, a niekomercyjne to kłopot. - Z komercyjnych badań są pieniądze dla szpitala, zawsze jest jakiś haracz. Natomiast z niekomercyjnych badań zysku finansowego nie ma - podsumowuje profesor Gorczyńska. Zapowiadane zmiany w przepisach są też po to, żeby wyrównać te różnice. Minister chce, żeby nie była to proporcja 500:6, ale żeby niekomercyjne badania stanowiły jedną czwartą wszystkich badań prowadzonych w Polsce.

Trudno powiedzieć, kiedy zmienią się te przepisy, bo prace dopiero się zaczęły. - Chodzi o to, żeby te przepisy doprecyzować. Mając tak dobre ośrodki, powinniśmy zagwarantować naszym pacjentom najlepsze i najnowocześniejsze formy terapii. Przez dziurę w przepisach jest to teraz niemożliwe - tłumaczy profesor Krzysztof Kałwak.

Inicjatywa obywatelska

Rodzice dzieci chorych na neuroblastomę zapewniają, że choć badanie nad terapią przeciwciałami anty GD2 jest już zarejestrowane, chcą pójść o krok dalej. Jeśli nie doczekają się zmian w przepisach, sami je zaproponują. Mecenas Piotr Jackiewicz już przygotowuje projekt poprawki artykułu 37 k Prawa Farmaceutycznego. - Jeżeli trzeba będzie, to zgłosimy to jako poprawkę obywatelską - mówi prawnik.

Będą potrzebować wtedy 100 tysięcy podpisów. W internecie jest już petycja rodziców z żądaniem zmian w przepisach. Rodzice piszą , że walka o terapię przeciwciałami anty GD 2 pokazała, jakie są trudności. "Uwidoczniła nam przeszkody natury prawnej, nie do końca jasne przepisy, które utrudniają, a często z powodu braku środków, uniemożliwiają medycznym ośrodkom naukowym przystępowanie do niekomercyjnych badań klinicznych, skierowanych nie tylko do dzieci onkologicznych, ale wszystkich poważnie chorych pacjentów w tym kraju. Takie badania to często najnowsze trendy w leczeniu, eksperymenty medyczne, dla obywateli polskich niedostępne, które dają szansę na zdrowie i życie!".