Neuroblastoma zabija dzieci, bo w Polsce wciąż nie ma terapii. "Nieludzkie. Jakby mówić: popatrz, mamy ciastko, ale go nie zjesz"

Rodzice dzieci chorych na neuroblastomę, bardzo złośliwy nowotwór, piszą listy otwarte do Ministerstwa Zdrowia i do lekarzy Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego. Bo to ta uczelnia jest krajowym koordynatorem do spraw leczenia neuroblastomy w Polsce. Apelują w nim: "Szanowni Państwo, te dzieci nie mają czasu. Rozbudzono w nas nadzieję, a realny termin rozpoczęcia podawania przeciwciał w Polsce nadal, mimo wcześniejszych zapewnień, pozostaje odległy".

O neuroblastomie pisaliśmy w czerwcu. Już wtedy coś miało się zmienić >>>

W odpowiedzi dostali pismo z taką odpowiedzią: "Mamy nadzieje, że nasze nieustanne wysiłki (...) przy dalszym wsparciu rodziców chorych dzieci, pozwolą na szybkie wdrożenie (...) dostępnych możliwości terapeutycznych(...)".

Po tej odpowiedzi na forach internetowych zahuczało. Rodzice rozżaleni cytowali zdanie o nieustannych wysiłkach uczelni. - Jedenaście lat zwlekali z rejestracją badania. Kto wie, ilu dzieciom można było pomóc przez te lata? Piszemy te listy otwarte, bo nie możemy się pogodzić z bezczynnością, z lekceważeniem naszych dzieci i nas. Nie rozumiemy, dlaczego nasze dzieci są pozbawione możliwości leczenia w ten sposób. Jeśli trzeba będzie, będziemy protestować - zapowiada Agnieszka Uznańska, mama czteroletniego Szymona. Właśnie wyjeżdżają do Włoch na terapię przeciwciałami. Koszt - 200 tysięcy złotych.

Dziecko ma raka. Potrzebujesz pół miliona

Jej syn Szymon zachorował półtora roku temu. Nagle przestał chodzić. - Nogi składały mu się jak u pajacyka na sznurku. Myślałam, że tak się bawi z rodzeństwem. A on po prostu nie mógł wstać. Okazało się, że ma guza wielkości męskiej pięści, który kieruje się w stronę kręgosłupa - mówi Agnieszka Uznańska.

Neuroblastoma to bardzo agresywny nowotwór, atakujący najczęściej małe dzieci. Połowa dzieci, które zachorują na tego nerwiaka - umiera. Terapia przeciwciałami antyGD2 to na razie eksperyment medyczny. Ale bardzo skuteczny, zwiększa szanse na przeżycie nawet o 20-30 procent.

W Polsce, chociaż już od 10 lat badania mogły być prowadzone, terapia jest niedostępna. Polskie dzieci jeżdżą na leczenie za granicę. Koszt kilkumiesięcznej terapii poza Polską to od 200 do 600 tysięcy złotych. NFZ jej nie refunduje, bo to terapia eksperymentalna. Fundusz nie może refundować czegoś, czego nie ma w koszyku świadczeń.

Terapia za granicą - koszmar całej rodziny

Jedynym wyjściem jest wprowadzenie niekomercyjnych badań klinicznych. Dzięki nim naukowcy mogliby robić badania nad skutecznością terapii, a jednocześnie dzieci byłyby leczone w ten sposób tutaj, w Polsce. Rodzice nie musieliby wtedy płacić za to leczenie za granicą.

- Najpierw usłyszeliśmy, że nasze dziecko ma raka. Potem, że musimy uzbierać 120 tysięcy euro. To pół miliona złotych. Jedno z nas musiało zrezygnować z pracy, żeby być cały czas z Szymonem. Na dodatek, o czym nikt głośno nie mówi, wyjazd na terapię za granicę to rozłąka dla rodziny na pół roku. A ja ma w sumie trójkę dzieci. Chodzą do szkoły, też potrzebują matki. Na miejscu, we Włoszech, muszę wynająć mieszkanie, wyżywić się. To są kolejne wielkie pieniądze wyrzucone w błoto! Przecież moglibyśmy się leczyć w Polsce, gdyby tylko ktoś ruszył palcem, gdyby człowiek odpowiedzialny za wprowadzenie terapii w Polsce po prostu to zrobił. Tak jak zrobili to lekarze z Niemiec, Włoch czy Austrii.

Niekomercyjny problem

Ten odpowiedzialny człowiek, o którym mówią rodzice, to profesor Walentyna Balwierz z Krakowa. Ona jest koordynatorem leczenia neuroblastomy w Polsce. Tłumaczy, że to wszystko tyle trwa, bo niejasne są przepisy. Chodzi o finansowanie. - Niestety, uwarunkowania formalne i prawne, m.in. brak rozwiązań systemowych skutkujący brakiem wyodrębnionych środków na tego typu projekty oraz brak wsparcia ze strony odpowiednich instytucji, uniemożliwiły wcześniejsze uruchomienie tego projektu - w tak oficjalny sposób tłumaczy to prof. Balwierz.

Lekarze od lat sygnalizują, że prowadzenie badań niekomercyjnych w Polsce jest bardzo trudne. Problem pojawił się w kwietniu 2005 roku, kiedy Komisja Europejska ustaliła zasady i zrównała wymogi dla komercyjnych i niekomercyjnych badań. Za komercyjne płaci sponsor, najczęściej koncern farmaceutyczny. W przypadku niekomercyjnych badań sponsorem jest uczelnia.

Lek za darmo, ale badanie kosztuje

Sponsor płaci za ubezpieczenie badania, pokrywa też koszty ewentualnych powikłań. Sam lek eksperymentalny, w tym przypadku przeciwciało ANTY GD2, dostaje od producenta za darmo.

- Wyliczyliśmy, że rocznie na zabezpieczenie tego badania potrzebujemy 2,5 mln złotych. Staramy się o pieniądze w Narodowym Centrum Badań i Rozwoju. Liczymy też na zaangażowanie fundacji i stowarzyszeń - mówi Maciej Rogala, rzecznik Collegium Medicum.

Skąd taka kwota? Koszt opieki i pobytu dla 20 pacjentów - 860 tys. zł, badania diagnostyczne dla 20 pacjentów - 26 tys. zł, koszt leków (m.in. przeciwbólowych i opatrunków) - 435 tys. zł, orientacyjne koszty powikłań dla 20 pacjentów - 900 tys. zł, koszty zarządzania badaniem 120 tys. zł, obsługa księgowa i sekretariat - 144 tys. zł, wyjazdy służbowe, szkolenia badaczy - 70 tys. zł.

Jak uzbierają, to będzie

Od tego, kiedy uczelnia uzbiera te pieniądze, UJ uzależnia wprowadzenie terapii w Polsce. Dopiero wtedy pierwsze dziecko będzie mogło być poddane leczeniu przeciwciałami. - Trudno przewidzieć, ile to jeszcze potrwa - kwituje Rogala.

Uczelnia może szukać sponsorów lub ubiegać się o granty w Narodowym Centrum Badań i Rozwoju. Niestety, uczelnia, mimo zapewnień, że to zrobi, nie postarała się o finansowanie badania w programie "STRATEGMED - profilaktyka i leczenie chorób cywilizacyjnych".

Jednocześnie, jak wynika z informacji TOK FM, UJ złożył jako lider lub członek konsorcjum 28 wniosków o dofinansowanie (m.in. na regenerację uszkodzeń niedokrwiennych układu sercowo-naczyniowego, innowacyjny lek przeciw bólowi neuropatycznemu i opracowanie procedury leczniczej z wykorzystaniem autologicznych komórek mięśniowych w leczeniu wysiłkowego nietrzymania moczu).

Badań nad przeciwciałami ANTY GD2 w leczeniu neuroblastomy - nie ma.

NFZ refunduje co może

Niekomercyjne badania kliniczne w przypadku zupełnie innych schorzeń prowadzi wiele ośrodków w Polsce. Między innymi ten we Wrocławiu. - Ja nie mam problemów formalnoprawnych. Nie widzę ich. Prowadzimy niesponsorowane badania nad nieziarniczym chłoniakiem złośliwym i nowotworem drobnookrągłokomórkowym. Jeśli badanie jest już zarejestrowane, to sam eksperymentalny lek dostajemy za darmo od producenta. Za całą resztę płaci nam NFZ. Bo chemioterapia, radioterapia, badania diagnostyczne są przecież w koszyku świadczeń. Nigdy nie mieliśmy problemu z rozliczeniem tego - tłumaczy profesor Alicja Chybicka z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu.

Uniwersytet Jagielloński w jednym z oficjalnych pism przyznaje nawet, że o tym wie. Prof. Piotr Laidler, prorektor UJ ds. Collegium Medicum, podkreśla, że nagłośnienie przez media tematu uelastyczniło twarde stanowisko NFZ w tej sprawie.

- Na co więc czekamy? - pytają rozżaleni rodzice. - Dla naszych dzieci liczy się każdy dzień. Jeżeli to jest tylko dobra wola, to błagam, pomóżcie naszym dzieciom. Przecież jesteście lekarzami! - apeluje Agnieszka Uznańska.

Zmiana prawa - możliwe?

Zdaniem Ministerstwa Zdrowia przeszkód formalnoprawnych nie ma. Wiceminister Igor Radziewicz-Winnicki nie rozumie, dlaczego dzieci jeszcze nie są leczone przeciwciałami. Sam przyznaje, że sprawą zainteresowali go rodzice chorych dzieci.

- Wtedy zorientowałem się, że od 2004 roku ośrodek krakowski nie podjął starań o rejestrację badania klinicznego niekomercyjnego przeciwciał anty-GD2 w Polsce. Tym samym wypełnianie misji koordynatora polegało dotychczas wyłącznie na kierowaniu pacjentów do innych ośrodków europejskich. Rodzice muszą płacić za to nawet 150 tysięcy euro - mówi Winnicki.

Poza tym uczelnie, jak tłumaczy resort zdrowia, mają przecież w swoich statutach prowadzenie badań naukowych, to ich obowiązek. - Zarówno uniwersytety medyczne, jak i szpitale uniwersyteckie finansowane są z budżetu państwa. Ponadto, uzyskują przychody z innych źródeł m.in. z dotacji Narodowego Centrum Badań i Rozwoju czy Narodowego Centrum Nauki oraz od prywatnych sponsorów, a także pobierając opłaty za studia - kwituje Krzysztof Bąk, rzecznik MZ.

Jednak rektor UJ apeluje do ministerstwa o zmiany systemowe. Chodzi o prawo farmaceutyczne, w którym obowiązki sponsora są jasno określone. Gdyby pojawił się tam punkt, że takie wymogi nie dotyczą badań niekomercyjnych - uczelniom byłoby prościej.

Winnicki przyznaje, że sprawa jest omawiana, ale konkretów na razie brak. - Łatwiej uczelni wykazać dobrą wolę niż zmienić prawo farmaceutyczne - kwituje.

Onkolodzy liczą na wsparcie

Zarząd Główny Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej też widzi w badaniach niekomercyjnych trudności formalnoprawne. W piśmie do rodziców prezes Towarzystwa, profesor Danuta Perek, pisze tak: "Towarzystwo Onkologii i Hematologii dziecięcej bardzo liczy na pomoc Stowarzyszeń Rodziców Dzieci z Choroba Nowotworową w staraniach o zapewnienie przez Ministerstwo Zdrowia i Narodowy Fundusz Zdrowia finansowania leczenia dzieci z chorobą nowotworową w ramach niekomercyjnych badań klinicznych w odniesieniu do wszystkich nowotworów wieku dziecięcego".

Rodzice mówią, że są bezradni. - Krępuje nas fakt, że pani profesor nie rozumie systemu finansowania takich badań. NFZ nie może ich sfinansować, bo to terapia eksperymentalna. Tym bardziej Ministerstwo Zdrowia. Ale jeżeli chodzi o pozyskanie funduszy, to możemy udzielić uczelni kilku wskazówek. W ostatnich kilku miesiącach uzbieraliśmy prawie cztery miliony złotych. Zbieraliśmy na ulicach, do puszek. Bez wsparcia wielkich instytucji, takich, jaką jest uczelnia. Wiemy, że można. Trzeba tylko chcieć. My uzbieraliśmy, bo chcieliśmy. Nie wiem, dlaczego Collegium Medicum się nie udaje - kwituje Paulina Szubińska-Gryz, która organizuje zbiórki pieniędzy, żeby dzieci mogły korzystać z terapii za granicą.

Nieludzka bezczynność

Te pisma zdenerwowały Marcina Frąckiewicza. Uważa, że rodzice powinni być ze swoimi chorymi dziećmi, a nie głowić się, jak uzbierać pół miliona złotych. - Gdy usłyszałem o możliwości tej terapii i o kwocie, jaką mam uzbierać, opadłem z sił. Wtedy lekarz poradził mi telefon do matki dziecka, które odeszło. A miało uzbierane część pieniędzy na terapię. Doktor powiedział, żebym zadzwonił, że może przekażą te pieniądze Ignasiowi. Zadzwoniłem. Był to najtrudniejszy telefon w moim życiu. Jak dzwoniłem do tej pani, to płakałem. Bo wiedziałem, że ona strasznie cierpi, i że ja mogę cierpieć podobnie. Potem trudniejszy był telefon, gdy informowałem rodzinę, że Ignaś nie żyje - mówi Marcin Frąckiewicz.

Ojciec zmarłego chłopca podkreśla, że taka postawa lekarzy i urzędników jest skandaliczna. - Brak mi słów. To tak, jakby ktoś mówił, popatrz mamy ciastko, ale go nie zjesz. To machanie mi przed oczami terapią, do której i tak nie mam dostępu. Niech ktoś zobaczy zza tych dokumentów, procedur, biurokracji chore dzieci i ich cierpiących rodziców. To dziki kraj. Przynajmniej tak wygląda z perspektywy materaca, na którym przez wiele miesięcy spałem, przy szpitalnym łóżku mojego syna. Jemu już nie pomogę. Ale chcę pomóc wszystkim tym dzieciom, które chorują, i tym, które jeszcze zachorują. Bo zachorują. Człowiek, który ma dziecko chore na raka, przeżywa piekło. Nie dorzucajmy do tego piekła węgla w postaci takich pism i komunikatów, że czegoś się nie da zrobić. Bo to jest po prostu nieprzyzwoite. Nieludzkie.